A spinális izomatrófia (spinal muscular atrophy, SMA) progresszív izomgyengeséggel, motoneuronpusztulással és irreverzibilis izomatrófiával járó neurodegeneratív kórkép, amelyet különböző súlyosságú izomgyengeség, fáradékonyság, ízületi kontraktúrák, kyphoscoliosis és restriktív légzészavar jellemez. Hazánkban 2018 óta térítésmentesen elérhető az SMA-betegek számára egy innovatív készítmény, a ...